为了使基因治疗有效，治疗分子需要高效地输送到身体的正确位置，这项工作通常由腺相关病毒（AAV）承担。为了提高AAV将治疗药物特定输送到肺部和气道的能力，马萨诸塞州综合医学院的研究人员开发并应用了一种新版本，称为AAV.CPP.16，可以通过鼻喷雾进行施用。在临床前模型中，这种创新工具在更有效地靶向气道和肺部方面超越了以前的版本，并显示出对呼吸和肺基因治疗的前景。这些结果发表在《细胞报告医学》上。
“我们注意到最初设计用于进入中枢神经系统的AAV.CPP.16也能有效靶向肺细胞，”马萨诸塞州综合医学院创始成员布里格姆妇女医院神经外科的高级作者FengFeng Bei博士表示。“这促使我们进一步研究AAV.CPP.16在呼吸道进行鼻内基因输送的可能性。”
研究人员发现AAV.CPP.16在细胞培养、小鼠模型和非人类灵长类动物模型中优于以前的版本（AAV6和AAV9）。他们随后利用这种更高效的工具输送预防瘢痕的基因治疗，用于肺纤维化的小鼠模型。他们还利用该工具输送针对病毒感染的基因治疗，这种治疗在COVID-19小鼠模型中防止了SARS-CoV-2病毒的复制。
“尽管仍需进一步研究，但我们的发现表明，鼻内给药的AAV.CPP.16作为靶向气道和肺的前景良好的输送工具具有强大的转化潜力，”Bei说道。
