研究人员开发了眼药水，可以延长在动物模型中由于一组导致人类视力逐渐丧失的遗传性疾病（称为视网膜色素变性）而引起的视力下降。美国国立卫生研究院（NIH）的研究人员开发了这一眼药水。眼药水中含有一种来源于人体、在眼睛中发现的蛋白质的小片段，称为色素上皮衍生因子（PEDF）。PEDF有助于保护眼睛视网膜中的细胞。一份关于该研究的报告已发表于《通讯医学》杂志。 “虽然这不是治疗，但这项研究表明，基于PEDF的眼药水可以减缓多种退行性视网膜疾病（包括不同类型的视网膜色素变性和干性年龄相关性黄斑变性（AMD））在动物体内的进展，” NIH国立眼科研究所蛋白质结构与功能部门主任、该研究的主要作者帕特里夏·贝塞拉博士说。“鉴于这些结果，我们很高兴开始在人类中进行这些眼药水的试验。” 所有退行性视网膜疾病都有细胞应激的共同特征。虽然应激的来源可能有所不同——数十种突变和基因变异与视网膜色素变性、AMD和其他疾病相关——但高水平的细胞应激会导致视网膜细胞逐渐失去功能并死亡。感光细胞的逐渐丧失会导致视力下降，并最终失明。 贝塞拉实验室的早期研究揭示，在小鼠模型中，天然蛋白质PEDF可以帮助视网膜细胞抵御细胞应激的影响。然而，完整的PEDF蛋白太大，无法穿过眼睛的外部组织到达视网膜，且完整的蛋白质在视网膜组织中具有多个功能，因此不适合用作治疗。为了优化该分子保护视网膜细胞的能力，并帮助分子到达眼睛后部，贝塞拉开发了一系列短肽，这些短肽来源于PEDF的一个支持细胞生存的区域。这些小肽能够穿过眼组织，与视网膜表面的PEDF受体蛋白结合。…