CREME 是一个开创性的虚拟实验室,使研究人员能够模拟基因活性的特定减少。这种创新工具有助于确认和理解基因组中的关键元素,并有潜力使缺乏物理实验室的科学家能够做出重大发现。想象一下,你在筛选大量未解释的遗传突变。利用 CRISPR 基因编辑技术,只有为数不多的突变可能具有治疗潜力。然而,验证这些可能性需要在实验室中花费无数小时。花费时间和资金来确定哪些突变值得进一步研究可能会非常繁重。但如果这种探索可以在使用人工智能的虚拟环境中进行呢?
CREME 是由冷春港实验室(CSHL)的助理教授彼得·库及其团队创建的最前沿的基于人工智能的虚拟实验室。这种工具使遗传学家能够瞬间进行数千次虚拟试验。科学家们现在可以利用它开始识别和理解基因组中的重要领域。
该平台围绕 CRISPR 干扰(CRISPRi)设计,这是一种利用 CRISPR 修改基因表达的技术。CRISPRi 使生物学家能够降低细胞中特定基因的活性。类似地,CREME 允许研究人员对基因组进行虚拟调整并预测这些调整将如何影响基因功能,有效地提供了一个基于人工智能的 CRISPRi 版本。
“在实验室中进行 CRISPRi 实际上非常复杂。你还受到修改数量和实验规模的限制。然而,由于我们的修改是在虚拟环境中进行的,我们可以显著扩展我们的实验范围。我们能够进行的实验数量是无与伦比的——数十万个干扰测试,”库解释道。
库和他的团队在评估 CREME 的同时,还对另一种名为 Enformer 的基于人工智能的基因组分析工具进行了研究。他们的目标是理解 Enformer 的算法如何进行基因组预测,这是库的研究重点的一个关键方面。
“我们拥有这些强大且准确的模型,能够从 DNA 序列中准确预测基因表达。然而,理解这些模型如何得出其预测一直是一个挑战。它们可能已经识别出许多基因调控的基本原理,但我们仍不确定它们预测的基础,”库表示。
使用 CREME,库的团队识别出了一系列 Enformer 在检查基因组时识别的遗传原则。这些知识对于未来的药物发现可能是无价的。“掌握基因调控的原理使你在以特定和可预测的方式调整基因表达水平时具有更大的灵活性,”库评论道。
随着进一步的完善,CREME 可能会引导遗传学家发现新的治疗靶点。最重要的是,它可能使没有访问传统实验室的科学家能够获得这些开创性的见解。