研究人员利用真实世界的临床数据，复制了一项随机对照试验，旨在评估两种抗凝剂阿哌沙班和华法林在预防非瓣膜性心房颤动患者中中风的有效性。这项研究提供了一种有价值的方法，来评估那些在临床研究中常常被忽视或排除的患者群体的治疗影响。
由英国伦敦卫生与热带医学学院的艾玛·莫德·鲍威尔（Emma Maud Powell）进行的这项研究，于8月29日发表在开放获取期刊《PLOS Medicine》上，介绍了一种评估经常被忽视或未纳入临床试验的患者的治疗影响的方法。
心房颤动患者是一种严重疾病，特点是心脏上腔的心跳不规则，通常会被开具如阿哌沙班或华法林等抗凝剂来降低中风风险。然而，这些治疗的指南源于随机对照试验的发现，这可能并不准确反映未参与这些研究或只在其中有很少代表的人群的结果。
在这项最新的研究中，研究团队利用从英国常规收集的健康数据，模仿了一项先前比较阿哌沙班和华法林有效性的随机对照试验。他们旨在复制原始试验的资格标准、患者选择和分析方法。他们的发现表明，使用阿哌沙班的患者与接受华法林的患者的结果相当；然而，与之前的试验不同，并没有证据表明阿哌沙班优于华法林。研究人员提出，结果差异可能归因于华法林的更好管理、阿哌沙班的亚最佳剂量以及与试验人群相比，患者的种族差异和同时用药的变化。
该研究强调，利用现有的随机对照试验（参考试验）作为设计实际患者数据观察性分析的框架，是估计抗凝剂在心房颤动患者中影响和风险的可行和可信的方法。该研究中开发的方法可以应用于研究那些通常被排除在临床试验之外的群体（例如老年人、多种健康问题的患者和更高出血风险的患者）中这些药物的影响。这种方法也帮助研究者确定随机对照试验的发现是否可以应用于实际医疗实践，并提供了一个可定制的框架，用于调查不同医疗条件下的治疗影响。
作者总结道：“我们的研究旨在通过利用常规收集的英国医疗数据，模拟一项关于心房颤动患者的口服抗凝剂的参考试验。这个参考试验为基础的设计建立了一个探索被排除在试验之外或在试验中代表性不足的患者群体的治疗效果的框架。”
