第一阶段临床试验成功完成，显示出治疗阿尔茨海默病和各种神经退行性疾病的潜力。该药物，被称为VU319，是首个针对记忆问题的综合药物开发计划，涵盖从基础科学研究到人类试验的各个阶段。
来自范德比尔特大学医学院基础科学Warren神经科学药物发现中心的研究团队发布了有关成功的VU319第一阶段试验的细节，该试验涉及单次递增剂量，旨在解决阿尔茨海默病和精神分裂症患者的记忆丧失问题。
“这一成就展现了范德比尔特将研究发现转化为切实临床成果的能力，”学术事务副校长Cybele Raver表示。“VU319的成功表明，协作和创造力能为受到阿尔茨海默病和其他神经退行性疾病影响的人们提供真正的希望。”
基础科学院院长、著名生物化学及化学教授John Kuriyan也赞同，他指出：“VU319第一阶段试验的成功可能是阿尔茨海默药物开发的突破性进展，突显了范德比尔特将基础研究转化为能够真正造福患者的治疗方法的能力。”
VU319显著地是范德比尔特的第一个完整药物发现项目，从基础科学的初步研究开始，到人类试验。这一过程包括从高通量筛选中选择候选药物，以及进行临床测试。
“在超过十年的基础和转化研究之后，WCNDD兴奋地分享VU319这款创新的M1正向别构调节剂的发现和特征，”WCNDD执行董事，药理学、生物化学和化学领域的大学教授Craig Lindsley解释道，他持有William K. Warren, Jr.医学讲席。
除了其治疗阿尔茨海默病的潜力外，目前估计影响690万人（65岁及以上）并且尚无治愈方法，VU319还显示出解决与精神分裂症、朊病毒病、Rett综合症、血管性痴呆和路易小体痴呆相关的记忆丧失的希望。
“来自国家心理健康研究所的资金使WCNDD能够发现并开发VU319。William K. Warren基金会的重大慈善捐赠促进了我们与DavosPharma的合作，开展了关键早期研究，并确保以探索性新药的形式获得FDA批准，这最终导致阿尔茨海默病协会为Paul Newhouse博士的第一阶段试验颁发的拨款，”Lindsley分享道。“能够将一个项目从最基础的研究阶段推进到人类试验，真的令人感到非常满足，这一切都发生在范德比尔特。”
神经递质乙酰胆碱对于学习和记忆至关重要，但在阿尔茨海默病和其他神经退行性疾病（如精神分裂症）的情况下，它常常是最早失去功能的神经递质之一，损害神经元的运作。VU319作为M1正向别构调节剂，增强了身体自身在M1受体上的乙酰胆碱的有效性，就像调整调光开关一样，选择性地提高受体的响应能力，确保最佳的治疗效果。
在范德比尔特进行的由精神病学和药理学教授、范德比尔特认知医学中心主任、范德比尔特记忆与阿尔茨海默中心临床核心主任Paul Newhouse博士主持的人类试验中，研究人员观察到了与目标的相互作用迹象，而在最高测试剂量下，没有报告与其他针对类似大脑区域药物相关的典型副作用。
