一项最近的研究揭示了一个开创性的人工智能（AI）平台可以帮助医疗专业人员和患者评估正在临床试验中进行的特定疗法的潜在益处。这个创新的AI工具旨在促进知情治疗选择，明确新疗法的预期优势，并辅助未来的护理规划。
来自埃默里大学Winship癌症研究所和宾夕法尼亚大学Abramson癌症中心的一项最新研究表明，一个突破性的AI平台可以帮助临床医生和患者理解正在临床试验中测试的特定疗法对个体患者可能的益处。这一平台旨在支持关于治疗的知情决策，澄清新疗法的潜在益处，并帮助规划未来的护理。
这项研究的结果发表在《自然医学》上，由获得认证的肿瘤科医师和Winship癌症研究所数据与技术应用共享资源的医学主任Ravi B. Parikh博士主导。他还是埃默里大学医学院的副教授，致力于整合AI应用，以增强癌症患者的护理。宾夕法尼亚大学生物统计学、计算机科学教授及癌症数据科学中心创始主任Qi Long博士为共同资深作者。该研究的主要作者是Parikh实验室的研究员Xavier Orcutt博士，并得到了长期实验室的博士生Kan Chen和宾夕法尼亚大学医学副教授Ronac Mamtani的贡献。
Parikh及其团队开发了TrialTranslator，这是一个机器学习框架，可以“翻译”临床试验结果，以反映现实生活中的患者群体。通过使用实际患者数据复制11个主要癌症临床试验，他们识别出可能对临床试验中的治疗有积极反应的特定患者群体，以及那些可能没有反应的患者。
“我们希望这个AI平台能成为医生和患者的工具，以确定临床试验结果对个案的适用性，”Parikh说。“此外，这项研究可能有助于识别新疗法可能无效的患者亚组，从而促使针对这些高风险群体的临床试验的开发。”
“我们的发现凸显了利用AI和机器学习的巨大潜力，利用复杂的现实世界数据，推动精准医学的边界，”Long补充道。
临床试验结果的局限性
Parikh指出，针对潜在新疗法的临床试验往往受到限制，参与的癌症患者不足10%。这导致试验结果与更广泛的癌症患者群体之间的脱节。即使试验表明新治疗与标准治疗相比显示出更好的结果，“仍有许多患者对新治疗没有益处，”他解释道。
“这个框架和我们的开源计算器将使患者和医生能够评估三期试验的结果是否适用于个体癌症患者，”他说，并补充道“这项研究为分析各种随机试验的更广泛适用性开辟了道路，包括那些具有负面结果的试验。”
分析方法
Parikh及其团队分析了Flatiron Health提供的全国电子健康记录（EHR）数据库，以模拟11项主要随机对照试验，重点关注美国四种最常见的晚期实体肿瘤的标准癌症治疗：晚期非小细胞肺癌、转移性乳腺癌、转移性前列腺癌和转移性结直肠癌。
主要发现
他们的分析表明，被分类为低风险和中风险表型的患者——这种特征是通过机器学习来评估患者预后——其生存率和治疗效益与随机对照试验中观察到的相似。相比之下，识别出的高风险表型患者的生存时间和治疗效益显著低于试验参与者。
这些结果意味着机器学习能够确定现实生活中患者群体的随机试验结果可能不适用的地方。它们强调“现实世界的患者通常表现出比参与随机试验的患者更为多样的预后。”
研究的意义
研究团队总结认为，他们的发现表明，患者的预后比简单的适用性标准更可靠地预测生存和治疗优势。他们呼吁未来的试验应采用更复杂的方法来评估患者的预后，而不仅仅依赖于适用性要求。
此外，他们强调美国临床肿瘤学会和癌症研究之友的建议，倡导在随机试验中改善高风险群体的多样性，因为治疗反应可能与其他参与者有所不同。
关于像这样研究中AI的进展，Parikh提到：“在适当的监管和证据支持下，我们很可能会看到越来越多地使用AI衍生的生物标志物，这些生物标志物可以分析病理学、放射学或电子健康记录，帮助预测患者对疗法的反应，早期诊断癌症，或提升患者的预后。”
这项研究得到了国家卫生研究院的多项资助支持：K08CA263541、P30CA016520和U01CA274576。
