研究人员成功开发了一种新药来恢复视力。该治疗方法通过视网膜神经再生来恢复视力。
视力是人类最重要的感官之一，但全球超过3亿人因各种视网膜疾病而面临视力丧失的风险。尽管最近在视网膜疾病的治疗方面取得了成功，能够减缓疾病进展，但迄今为止尚无有效治疗方法能够恢复已丧失的视力——直到现在。KAIST的研究人员成功开发了一种新药来恢复视力。
KAIST（由校长李光炯代表）在3月30日宣布，由生物科学系金振宇教授领导的研究团队开发了一种通过视网膜神经再生恢复视力的治疗方法。
研究团队通过施用一种阻断PROX1（prospero homeobox 1）蛋白的化合物，在一种疾病模型小鼠中成功诱导了视网膜再生和视力恢复，该蛋白抑制视网膜再生。此外，效果持续超过六个月。
这项研究标志着哺乳动物视网膜中长期神经再生的首次成功诱导，为之前没有治疗选择的退行性视网膜疾病患者提供了新的希望。
随着全球人口的持续老龄化，视网膜疾病患者的数量也在稳步增加。然而，目前没有治疗方法能够恢复受损的视网膜和视力。其主要原因是哺乳动物视网膜在受损后无法再生。
对冷血动物（如鱼类）的研究——以其强大的视网膜再生能力而闻名——表明，视网膜损伤会引发米勒胶质细胞去分化为视网膜前体细胞，从而产生新的神经元。然而，在哺乳动物中，这一过程受到损害，导致永久性视网膜损伤。
通过这项研究，研究团队将PROX1蛋白确定为哺乳动物中米勒胶质细胞去分化的关键抑制因子。PROX1是一种存在于视网膜、海马和脊髓神经元中的蛋白，抑制神经干细胞的增殖，并促进其分化为神经元。
研究人员发现，PROX1在受损小鼠视网膜米勒胶质细胞中积累，但在高度再生的鱼类米勒胶质细胞中缺失。此外，他们证明发现于米勒胶质细胞中的PROX1并非内部合成，而是来源于周围神经元的摄取，这些神经元未能降解并分泌该蛋白。
基于这一发现，团队开发了一种方法，通过在PROX1到达这些细胞之前清除细胞外的PROX1来恢复米勒胶质细胞的再生能力。
这种方法使用由Celliaz Inc.（由金振宇教授的研究实验室创办的生物技术初创公司）开发的抗体，该抗体可以结合PROX1。当施用于疾病模型小鼠的视网膜时，该抗体显著促进神经再生。此外，当将抗体基因传递给视网膜色素变性疾病模型小鼠的视网膜时，它能够使视网膜再生和视力恢复持续超过六个月。
目前，Celliaz Inc.正在开发这种促视网膜再生的治疗方法，以应用于目前缺乏有效治疗的各种退行性视网膜疾病。该公司计划在2028年前开始临床试验。
李恩静博士表示：“我们即将完成PROX1中和抗体（CLZ001）的优化，并进入临床前研究，然后再将其施用于视网膜疾病患者。我们的目标是为面临失明风险但当前缺乏适当治疗选择的患者提供解决方案。”
这项研究得到了韩国国家研究基金会（NRF）和韩国药物开发基金会（KDDF）的研究资金支持。
