根据最近的一项研究，镰刀型细胞病患者的器官损伤是一项关注的问题。这项研究涉及130名镰刀型细胞病患者，发现药物利奥西戈特是安全且耐受良好的，并显著改善了他们的血压。早期随机临床试验还表明，该药物可能改善心脏功能。
器官损伤是镰刀型细胞病患者们的一个忧虑，正如最近发表在《柳叶刀血液学》中的一项研究显示的那样。一项涉及130名镰刀型细胞病患者的临床试验显示，药物利奥西戈特既安全又耐受良好，并改善了血压。初步数据显示，该药物可能具备改善心脏功能的潜力。
据疾病控制和预防中心估计，镰刀型细胞病影响约100,000名美国人，其中约每365名黑人或非裔美国出生的婴儿就有1名受到影响。镰刀型细胞病患者对血管并发症的易感性很高，可能导致肺动脉高压、中风和肾衰竭，以及当红细胞阻塞小血管时在胸部、腹部和关节处产生的剧烈疼痛。这些并发症可能被高血压加重。
遗憾的是，早期研究显示，西地那非对肺动脉高压的成功治疗在镰刀型细胞病患者中引发了不良副作用。研究发现，使用此药物的患者经历了痛苦程度的增加，导致住院率升高。与接受假治疗的患者相比，这项新研究旨在检查利奥西戈特的安全性和有效性，是否能预防或减少镰刀型细胞病患者的临床并发症。参与者有轻度高血压或尿液中有蛋白质，这是一种肾病的早期指示。他们被随机分为两组，一组接受利奥西戈特，另一组接受安慰剂，以双盲临床试验的方式进行。两组均以1毫克的剂量开始，逐渐增加到每日三次2.5毫克，持续12周。研究人员发现，利奥西戈特对患者病情有显著影响。22.7%的接受利奥西戈特治疗的参与者经历了与治疗相关的严重不良事件，而31.3%的接受安慰剂的患者在研究期间至少经历过一次严重不良事件。
两组之间的差异在统计上并不显著。在疼痛严重程度、疼痛对日常生活的影响以及与其镰刀型细胞病相关的血管事件的发生率上没有差异。在药物治疗效果方面，接受利奥西戈特的参与者的血压下降了8.20 mmHg。研究结果显示，接受安慰剂的参与者血压下降约1.24 mmHg。这一差异被认为是有高度统计学意义的，表明利奥西戈特相比于安慰剂在降低血压方面更为有效，差异约为6.96 mmHg。总之，研究发现利奥西戈特安全，并在试验期间显著改善了血压。
“这些结果是令人鼓舞的，为涉及这种类型药物的更大规模的临床试验铺平了道路，尤其是针对有肺动脉高压或肾病的镰刀型细胞病患者。拥有一类耐受性良好的药物可以帮助他们更好地管理自己的病情。”研究负责人、约翰Z.和秋子K.鲍威尔杰出教授及马里兰大学医学院院长以及哈里斯堡的医学事务副总裁Mark T. Gladwin博士解释道。
这项研究得到了利奥西戈特制造商拜耳制药的资助，他们还提供了用于研究的药物和安慰剂。
匹兹堡大学负责该研究的临床和数据协调中心，来自伊利诺伊大学芝加哥分校、阿尔伯特·爱因斯坦医学院、匹兹堡大学和埃默里大学的教职员工进行了贡献。研究由来自多个知名机构的研究人员进行，包括匹兹堡大学、杜克大学和约翰霍普金斯医学院。此研究的期刊参考如下：Mark T Gladwin，Victor R Gordeuk，Payal C Desai，Caterina Minniti，Enrico M Novelli，Claudia R Morris，Kenneth I Ataga，Laura De Castro，Susanna A Curtis，Fuad El Rassi，Hubert James Ford，Thomas Harrington，Elizabeth S Klings，Sophie Lanzkron，Darla Liles，Jane Little，Alecia Nero，Wally Smith，James G Taylor，Ayanna Baptiste，Ward Hagar，Julie Kanter，Amy Kinzie，Temeia Martin，Amina Rafique，Marilyn J Telen，Christina M Lalama，Gregory J Kato，Kaleab Z Abebe。该研究关于利奥西戈特。名为STERIO-SCD的试验测试了一种新药在高血压或尿液中有蛋白的镰刀型细胞病患者中的使用。该试验是随机、双盲并对照安慰剂，分为1-2期进行。
