一种新的无切口技术在弗吉尼亚大学医疗中心（UVA Health）开发出来，用于治疗称为脑海绵状血管畸形（cerebral cavernous malformations，CCM）或海绵状血管瘤（cavernomas）的虚弱脑病损，初步测试显示了巨大前景，几乎完全阻止了病变的增长。
一种新的无切口技术在弗吉尼亚大学医疗中心（UVA Health）开发出来，用于治疗称为脑海绵状血管畸形（cerebral cavernous malformations，CCM）或海绵状血管瘤（cavernomas）的虚弱脑病损，初步测试显示了巨大前景，几乎完全阻止了病变的增长。
研究人员表示，这种新方法可能代表了治疗这种常被称为CCM的畸形的一种范式转变。该技术利用微小的、充满气体的“微气泡”，靠聚焦声波推动，打开大脑的保护屏障，抑制畸形的生长。
“这是科学中偶然发现的明确例子。我们原本在寻找其他东西——进行针对CCM的聚焦超声作为药物和基因递送工具的长期安全性研究——但我们注意到仅用聚焦超声结合微气泡暴露的CCM得到了稳定。在初步观察后，我们花了几年时间进行实验以确认这种效果确实存在且可重复，”研究员理查德·J·普赖斯（Richard J. Price）博士，UVA Health集中超声癌症免疫治疗中心的联合主任说。“因为聚焦超声治疗相对简单且非侵入性，而且所需的临床设备越来越普遍，如果在临床试验中被证明安全，我希望它最终能够成为一个真正的治疗选择。”
关于海绵状血管瘤
海绵状血管瘤是过度生长的血管簇，可以像杂草一样在大脑、脊髓或身体其他部位生长。大多数情况下不会引起症状，但在某些情况下可能导致头痛、癫痫、肌肉无力甚至死亡。患者的治疗选项包括脑外科手术，通常在CCM有导致危险脑出血的风险时使用，或立体定向放射外科，利用辐射摧毁难以或无法通过外科手术接触的CCM。
普赖斯表示，UVA的新方法可能提供一种避免与脑外科手术和立体定向放射外科相关的不良副作用的替代方案。例如，传统脑外科手术存在手术本身的风险，还有被移除的海绵状血管瘤可能再生的可能性。
普赖斯和他的合作者对于他们的微气泡治疗在实验室测试中的表现感到震惊。治疗一个月后，该方法已停止了94%的实验室小鼠中CCM的生长。在此期间，未治疗的CCM增长了七倍。
普赖斯说：“真正突出的一个方面是效果的大小。小鼠模型的CCM比人类的CCM更为严重。小鼠CCM呈指数增长。然而尽管它们的侵袭性，依然对治疗完美反应。”他说：“在一些研究中，我们甚至看到暴露于聚焦超声结合微气泡的脑组织在未来发生新的CCM的倾向较小。如果这种效果可以转化到人类，这种预防性效果可能为所谓的‘家族性’患者（在其一生中遗传性地倾向获得多个新CCM的患者）开辟了治疗之路。”
此外，针对接受过立体定向放疗的CCM患者的模拟治疗计划表明，该方法已经可以用现有技术实施，尽管临床试验仍然是FDA考虑为患者提供这种治疗所需的。
该方法的一个显著特点是它不涉及任何药物。UVA及其他地方的科学家一直在探索聚焦超声有可能短暂突破血脑屏障——大脑的自然防御——以便允许针对阿尔茨海默病和其他状况的药物靶向递送。然而在阿尔茨海默病和现在的海绵状血管瘤中，利用声波推动的微气泡似乎即使不使用药物也能带来显著的好处——科学家们无法完全解释这些好处。
对阿尔茨海默病的良好结果已经促使启动几项临床试验，以测试该方法在患者中的应用。普赖斯希望UVA的开创性研究能够迅速促使对海绵状血管瘤进行类似试验的启动。
普赖斯说：“我们非常有兴趣理解在这个‘黑箱’中，聚焦超声与CCM中变异细胞扩张的停止之间的关系。我们也正在回到关于药物和基因递送到CCM的原始想法。由于基础效果稳定了病变，或许我们现在可以考虑通过额外的疗法完全消灭它们。”他说：“这种发现在很大程度上是UVA多年来在聚焦超声技术上投资的结果。世界上很少有其他机构拥有这样的专门知识和基础设施，能让新的发现如同这样的出现。”
普赖斯和他的合作者彼得·特夫迪克（Petr Tvrdik）博士，最近获得了来自美国国家卫生研究院癌症研究所的300多万美元，支持他们正在进行的CCM研究。
关于聚焦超声
UVA Health是聚焦超声领域的早期先锋之一。UVA在该技术方面的专业知识导致了一个强大的研究计划，研究聚焦超声治疗许多不同病症的应用。
聚焦超声的巨大潜力促使UVA Health和位于夏洛茨维尔的聚焦超声基金会成立了全球首个专注于推动聚焦超声癌症免疫治疗的中心，
