CAR-T细胞治疗在治疗一些难治性淋巴瘤患者中显示出有效性。然而,对于那些经历复发的患者,治疗选择变得有限。通过调整治疗的分子靶点,结果得到了改善。
最初,CAR-T细胞治疗针对癌细胞表面上的特定蛋白,使大约50%的对化疗反应不佳的巨大B细胞淋巴瘤患者的肿瘤缩小或消失。
如果初始的CAR-T治疗未成功,或者癌症复发,约一半病例会出现这种情况,前景就很暗淡。复发后的平均生存期大约为六个月。
在斯坦福医学中心最近进行的1期临床试验中,一种新的CAR-T细胞治疗针对癌细胞表面上不同的蛋白,显著改善了这些患者的治疗效果。在试验中,38名参与者中有超过一半,包括37名曾在原始CAR-T治疗中复发的患者,达到了对其癌症的完全反应。接受治疗的所有患者中超过50%在治疗后至少存活了两年。
美国食品药品监督管理局(FDA)最近在2022年9月将这种针对CD22的CAR-T治疗用于巨大B细胞淋巴瘤认定为突破性疗法。这一认定旨在加快对潜在改善现有严重病症治疗的有前景药物的开发和审查。
该研究完全在斯坦福医学中心进行,代表了从临床前动物研究到学术医学中心人类试验的广泛旅程。积极的初步数据促使FDA鼓励申请突破性疗法认定,简化开展更大规模临床试验的进程。
由1期试验的首席研究员领导的2期试验目前在全国多个地点进行。
CD22是一种存在于成熟B细胞上的蛋白,被长期视为CAR-T细胞治疗的潜在次要靶点。研究者们一直在探索双靶点CAR-T细胞疗法,旨在更有效地消灭癌细胞,以防其逃逸治疗。
在斯坦福医学中心最近的试验中,免疫细胞T细胞经过基因工程设计以针对CD22,针对曾接受多种疗法(包括化疗)的巨大B细胞淋巴瘤患者。注入的T细胞使68%的患者癌症出现缓解,其中53%的患者达到了完全反应,肿瘤无法被检测到。
该试验的积极结果标志着CD22靶向CAR-T细胞治疗有望获得对难治性巨大B细胞淋巴瘤的批准的重要一步。该研究强调了医学实践和研究的整合,展示了迅速调整和优化方法以惠及患者的能力。
虽然进一步的试验和FDA批准是必要的,但这一疗法的突破性认定标志着一个显著成就,是患者及其护理者的希望之光。
该研究的资金支持来自多个组织,包括国家卫生研究院、维吉尼亚和D.K.路德维希癌症研究基金以及帕克癌症免疫治疗研究所等。参与该研究的几位作者已披露与该领域制药公司存在咨询关系和研究支持。