囊性纤维化是一种遗传性疾病，导致肺部产生浓稠、粘稠的 mucus，随着时间的推移，肺功能下降。三重联合疗法针对该疾病的根本原因，并已获得儿童和成人的批准。
由柏林夏里特大学医学中心进行的一项最新研究表明，这种新疗法显著改善了学龄儿童的囊性纤维化健康。研究结果已发表在《欧洲呼吸杂志》上。
囊性纤维化患者由于粘稠的 mucus 造成肺部充血，导致呼吸困难、感染和炎症。目前的治疗方法包括每天吸入稀释 mucus 的药物、抗生素和物理治疗。
2020 年，一种新的治疗方法出现了：三重联合疗法，使用三种药物 – elexacaftor、tezacaftor 和 ivacaftor。该治疗方法通过口服给药，首先于 2022 年获得六岁及以上儿童的批准，随后于 2023 年获准用于两岁及以上儿童。
夏里特囊性纤维化科主任米尔贾姆·施塔尔教授将这一疗法描述为儿童的游戏规则改变者。这三种药物共同作用，提高了负责肺部 mucus 生成的蛋白质的功能，显著改善了肺部健康。
由施塔尔教授和马库斯·马尔教授领导的研究小组对107名六至十一岁的囊性纤维化儿童进行了研究。研究显示，三重联合疗法减少了肺部疾病的严重程度，防止了病情进展，并且在大多数儿童中恢复了正常的肺功能。
正在进行的研究旨在评估这种疗法对更年轻儿童的益处，并探讨在三重联合疗法期间减少基于症状的治疗的可能性，这可能提高患者的生活质量。
囊性纤维化是一种全球范围内常见的致命遗传性疾病，单在德国就影响了数千人。体内盐分和水分的不平衡导致产生有害的分泌物，损害肺和胰腺等器官，影响寿命。
2020 年获批的 elexacaftor、tezacaftor 和 ivacaftor 的三重联合疗法，是近90%的囊性纤维化患者的有前景的选择。其对两岁儿童的批准标志着治疗这一棘手疾病的重大进展。
