科学家们创造了一种高效的基因疗法，以应对青光眼，这是一种严重的眼部疾病，可能导致完全失明，全球约有8000万人受到其影响。此前，同一团队已经表明，他们的疗法在治疗干性年龄相关性黄斑变性（AMD）方面具有潜力。
都柏林圣三一学院的研究人员制定了一种非常有前景的基因疗法，以对抗青光眼——这种眼部疾病严重损害视力，影响全球约8000万人。该团队此前已表明，他们的疗法对治疗干性年龄相关性黄斑变性（AMD）具有潜力。
研究人员最近在《国际分子遗传学杂志》中分享了他们的研究成果。他们的研究展示了基因疗法如何显著使动物模型和从青光眼患者提取的人体细胞受益。
特别是，这种疗法保护了关键的“视网膜神经节细胞”（RGCs），这些细胞在视觉中发挥着重要作用，并在一个青光眼动物模型中增强了它们的功能。在人类视网膜细胞中，应用基因疗法导致氧气利用和ATP（能量）生产增加，表明细胞功能得到改善。
文章的主要作者，圣三一学院遗传学与微生物学系的研究员苏菲亚·米林顿-沃德博士表示：“青光眼涵盖了一系列复杂的视神经病，主要导致失明。在欧洲，约有30岁到80岁的人群中1人患有青光眼，而在90岁以上的人群中这一比例增加到1/10，这表明对新治疗选择的广泛需求。”
“这种疾病有多种致病因素，使治疗变得困难。目前青光眼的管理方法包括局部眼药水、手术或激光治疗，但治疗结果可能差异很大，有些患者可能没有反应或经历严重的副作用。”
“对改善治疗选择的迫切需求推动我们追求基因疗法的发展，我们对其展现的潜力感到兴奋。”
这项创新的基因疗法使用一种经过授权的病毒引入由圣三一团队设计的先进基因（eNdi1）。该疗法旨在增强线粒体活性（负责生产ATP的细胞“能源工厂”）并减少有害的活性氧物种。
圣三一学院遗传学与微生物学系的研究教授、研究的资深作者简·法拉尔评论道：
“鉴于开发每种疗法所需的高成本，为大量患者群体创建广泛适用的基因疗法至关重要。我们的发现突显了这种疗法在青光眼病例中改善线粒体功能的真正潜力。”
下一步是将这些研究成果转化为临床环境和患者应用，这将需要几个额外的步骤。
在这些基础成功的基础上，圣三一团队与洛雷托·卡拉汉共同成立了Vzarii Therapeutics，以加快干性AMD和青光眼基因疗法向人类临床试验的发展。
