得克萨斯大学MD安德森癌症中心的最新研究表明，80%的未治疗或复发/难治性晚期慢性髓性白血病（CML）患者——包括加速期和髓系爆发期患者——或费城染色体阳性急性髓性白血病（AML）患者在新的治疗组合下，能够达到骨髓缓解，该组合包括去氟脱氧细胞胞苷、维奈托克和波那替尼。
今天在《柳叶刀-血液学》上发布的二期临床试验结果，对面临晚期CML的患者来说是一个重要进展，他们通常经历不利的治疗结果。标准治疗方案的有限信息强调了进一步研究替代疗法的必要性。
“在过去十年中，很少有研究调查这一罕见疾病的治疗方案和可能的标准护理治疗，”首席研究员、白血病副教授尼古拉斯·肖特（Nicholas Short）博士表示。“引导这些患者进入骨髓缓解状态是至关重要的，因为这为干细胞移植打开了大门。我们在试验中的80%参与者中成功达到了这一反应水平。”
该试验包括20名患者，其中14名被诊断为髓系爆发期CML，4名为加速期CML，2名为费城染色体阳性AML。总体而言，50%的患者达到了完全缓解或完全缓解伴部分血液学恢复，另有30%的患者达到了形态学白血病无效状态。值得注意的是，即使是在经历过多次治疗或面临高风险细胞遗传学或分子特征的患者中，也记录了积极的反应。
“对于本研究，我们利用了MD安德森以前的临床前和临床研究的发现，揭示了BCL-2抑制剂维奈托克与BCR::ABL1酪氨酸激酶抑制剂波那替尼的协同作用，”肖特说。“这些基础知识激励我们探索这一创新的治疗方案，用于这种攻击性的白血病。”
团队注意到了预期的副作用，与以前使用这些药物的研究发现一致。常报告的副作用包括中性粒细胞减少、皮疹和恶心。
该试验仍在进行中并积极招募更多患者。此外，MD安德森的研究人员正在追求进一步的研究，扩展将靶向疗法纳入新组合用于晚期CML患者的策略。
该试验得到了武田制药、国家卫生研究院和国家癌症研究所癌症中心支持基金（P30 CA016672）的资助。
