已知药物的创新使用为诊断为阑尾癌的个体提供了一种希望的替代常规化疗的方法。
加州大学圣迭戈医学院的研究人员发现，一种通常用于乳腺癌的FDA批准药物可能成为特定类型阑尾癌的有效治疗方法。
在2024年10月16日《临床肿瘤学杂志》在线发布的临床试验结果中，口服药物palbociclib展示了其在稳定肿瘤生长和降低患有腹膜粘液性癌症（PMC）患者的血液肿瘤标记物水平方面的能力，该癌症始于阑尾，通常对标准化疗方法反应不佳。
“药物设计用于乳腺癌却能有效治疗这种特定类型的阑尾癌，而治疗选择有限，这一事实代表了应对这种疾病的重大突破，”共同资深作者安德鲁·洛伊博士表示，他是加州大学圣迭戈医学院外科系的教授，同时也是加州大学圣迭戈健康系统莫尔斯癌症中心肿瘤外科的临床主任。“这一发现为这种罕见癌症带来了首个靶向疗法。”
阑尾癌非常罕见，占所有胃肠癌的不到1%。美国癌症协会估计，每年在美国新诊断的病例少于2000例。
这项研究包括16名被诊断为PMC的个体，其中大多数此前的治疗均未成功。研究人员检查了这些肿瘤中的基因变化，发现GNAS基因突变的肿瘤对这种药物反应积极。在超过80%的患者中，与癌症活动相关的血液标记物减少。
实验室结果还显示，该药物阻止或减缓了癌细胞的生长，提供了一种比化疗更可控的替代方案，而化疗通常会导致严重的副作用。
“这种药物可以立即使用，消除了等待新药研发或FDA批准的必要，”共同资深作者加藤秀美博士说，她是加州大学圣迭戈医学院的副教授和加州大学圣迭戈健康系统的医学肿瘤学家。
加藤女士还与加州大学圣迭戈莫尔斯癌症中心有联系，强调这项研究突出表明了现有癌症疗法的创新使用。
“这些结果为阑尾癌的治疗以及可能其他具有相似基因特征的罕见癌症开辟了一个有前途的新阶段。”
未来的研究将集中在探索如何将palbociclib与传统化疗及更新的靶向疗法结合以提高疗效。
“这项突破性的研究强化了我们作为该地区唯一国家癌症研究所（NCI）指定的综合中心的独特地位，以及我们寻找和提供最先进治疗方案的承诺，”莫尔斯癌症中心主任戴安·西梅昂博士表示。“作为一所以学术为基础的医学机构，我们的临床研究人员处于试验的前沿，揭示了有前途的新疗法，为过去选择有限的患者带来了希望。”
这项研究的共同作者包括：乔纳森·维茨、大辅·西藏、乔伊·辽、杰伊·帕特尔、伊莎贝拉·吴、思铭·孙、达娜·拉姆斯、景景·邹、布莱恩·威沙特、乔丹·鲁尔、乔尔·鲍姆加特纳、凯特琳·凯利、丽贝卡·怀特、朱拉·维拉庞、莫贾甘·霍塞因、希滕德拉·帕特尔、格雷戈里·博塔、西尔维奥·古特金德和赫尔维·提利亚克，均与加州大学圣迭戈相关。
该研究的资金部分来自于勒维家庭外科肿瘤学基金会、罕见疾病国家组织和阑尾癌粘液性腹膜研究基金会（R21CA273974, 1F32CA265052-01）的拨款，以及来自伊丽莎白和阿德·克雷默斯遗产、Euske家庭基金会、胃肠癌研究基金和腹膜转移研究基金的慷慨捐款。由加州大学圣迭戈健康系统专业癌症支持中心（P30 2P30CA023100）支持的共聚焦成像和组织学核心。
