一项新研究揭示出一种有前景的每日药片可以显著提高患有侏儒症的儿童的身高，并增强比例适当的肢体发展。这个突破或许可以消除过去需要每天注射以促进生长的需求。
这项由默多克儿童研究所（MCRI）进行的第二阶段研究，发表在《新英格兰医学杂志》上，发现正在研究中的药物infigratinib对3至11岁患有侏儒症的儿童既安全又有效。
MCRI的拉维·萨瓦里扬教授表示，infigratinib不仅能加速骨骼生长，还能改善这些儿童的生活质量。
这项由BridgeBio Pharma Inc资助的研究包括来自澳大利亚、英国、美国、西班牙、法国和加拿大的72名侏儒症儿童。研究表明，该药物在18个月的时间内可以将生长速度提高2.5厘米每年，从而导致更高的身高和更好的上下身体比例。大多数参与者经历了轻微的副作用，未报告严重不良反应。
在澳大利亚，对于侏儒症儿童唯一批准的治疗方法是vosoritide，这种药物通过每日注射给药，并于去年被纳入PBS。MCRI是全球最大的vosoritide临床试验基地。萨瓦里扬教授及其团队此前已经证明，该药物能帮助年仅四个月大的患者以及18岁以下的患者骨骼生长。
萨瓦里扬教授表示：“我们最新的研究表明，infigratinib是一种安全有效的药物，能增强侏儒症儿童的生长，并能够满足这些患者对口服治疗的重大需求。这对于无法耐受每日注射的儿童以及在口服药物比注射更可行的地区尤为重要。”
侏儒症是最常见的骨骼发育异常形式，影响澳大利亚大约每20,000名新生儿中的1名。这种遗传性疾病可能导致严重的健康问题，如脊髓压迫、睡眠呼吸暂停、腿部弯曲、脊髓管狭窄和反复耳部感染。与其他同龄人相比，侏儒症儿童在五岁之前死亡的风险大约高50倍。
萨瓦里扬教授还指出，第三阶段试验已经开始，并且正在筹划对0-3岁侏儒症儿童的进一步研究。
