研究人员对一种模仿酒精效果的药物进行了临床试验，涉及超过100名患有喉部肌张力障碍的患者。这是一种神经系统疾病，特征是喉部不自主的肌肉痉挛，严重影响个人的声音。试验的发起是基于患者的经历，他们注意到在饮酒后症状似乎有所减轻。
喉部肌张力障碍（LD）是一种罕见的神经系统疾病，由于声带的不可控制痉挛，严重影响一个人的讲话能力。这可能会显著妨碍个人的社交活动、工作生活和心理健康。目前，LD的治疗主要涉及肉毒毒素（Botox）注射；然而，大约40%的患者未能从这一方法中获得缓解。由麻萨诸塞眼耳医院的研究人员领导的新研究显示，口服药物氯酸钠对那些在饮酒后能够暂时缓解症状的患者在减轻LD症状方面比安慰剂更有效。
这项2b期随机临床试验的结果于11月20日发表在《神经学年鉴》上。该研究基于超过十年的研究，受患者提供的轶事证据的启发，表明他们在喝酒后症状有所改善。氯酸钠是一种已获得FDA批准用于治疗嗜睡症和睡眠障碍的药物，模仿了酒精的几种效果。
在这项涉及超过100名参与者的试验中，单次给予氯酸钠显著缓解了对酒精有反应的患者的症状，且没有产生严重的副作用。观察到的最小语音改善为16%，而对于对酒精有反应的LD患者，平均改善为41%。然而，对那些症状未能对酒精反应的患者而言，氯酸钠与安慰剂相比并未显示出显著效果。
研究的主要作者之一、麻萨诸塞眼耳医院耳鼻喉科副主任Kristina Simonyan医博士评论道：“我们听到无数个关于喉部肌张力障碍如何摧毁生活和职业的故事，迫切需要新的疗法。我们的研究给一些患者带来了有效治疗选择的希望。”她补充道：“肌张力障碍社区对此高度关心，我们经常收到来自患者的询问，询问这种药物何时可用，以及如何获得处方。”
喉部肌张力障碍以前被称为痉挛性发声障碍，是一种在美国和加拿大影响超过50,000人的罕见病症。它在女性中更为普遍，通常在40岁时表现出来，通常会严重影响生活质量。确切的神经原因尚未确定，患者通常需要平均5.5年的时间才能获得正确的诊断。一旦诊断，治疗选择有限，医生通常建议患者每三到四个月进行一次肉毒毒素注射，前提是这种方法有效。
在早期的开放标签研究中，Simonyan的团队发现氯酸钠在82%的对酒精有反应的LD患者中改善了声音症状。新研究旨在通过更有结构化的方法与安慰剂进行比较，从而确认药物的有效性，采用双盲随机临床试验的方法。
研究团队招募了106名LD患者，其中50名的症状对酒精有反应。他们的酒精反应性通过使用控制量伏特加的标准化测试进行评估。参与者从美国、英国和加拿大等不同地点旅行来参加该研究，突显了肌张力障碍社区对这种潜在治疗的热情。在两天的时间里，每位患者接受了1.5克氯酸钠或与口味匹配的安慰剂。双盲方法确保患者和临床医生都不知道谁接受了实际药物。通过在治疗前和治疗后的多个间隔评估患者的声音症状来衡量治疗的有效性。
研究发现，氯酸钠在减轻对酒精有反应的LD患者的症状方面显著优于安慰剂，但对那些症状未能对酒精反应的患者没有影响。氯酸钠的疗效在不同症状严重程度（轻度到重度）以及有额外声音问题（如颤音）的患者中保持一致。
在服用药物后约40分钟，患者的声音症状有所改善，效果持续长达五小时。一些患者确实在白天报告了轻微和短暂的副作用，如恶心、头晕和嗜睡，但没有发生严重的不良事件，并且在药物效应消退后症状没有恶化。
Simonyan指出：“我们的结果表明，氯酸钠可以按需使用，例如，在工作或社交活动之前，使患者能够根据每日需求调整治疗，并控制自己的症状。”
展望未来，Simonyan的团队计划启动一期3多中心随机临床试验，以进一步评估该药物在LD患者中的有效性和安全性。此外，她的实验室正在进行研究，运用人工智能确定哪些患者可能最能从这一治疗中受益，同时为那些症状未能对酒精反应的患者探索替代选项。
