结核病仍然是全球传染病死亡的主要原因之一，而耐药菌株的存在使这一问题更加严重。在一项重大进展中，国际临床试验发现了三种新的安全有效的药物方案，以应对耐利福平的结核病，利福平是治疗结核病使用的最有效的一线抗生素。
该研究于1月30日发表在《新英格兰医学杂志》上，由哈佛医学院的研究人员和其他参与endTB项目的合作伙伴共同领导，其中包括健康合伙人组织、无国界医生和互动研究与开发机构，以及来自全球各地的多个学术医疗中心和研究机构。
这些新方案利用了最近开发的结核病药物，拓宽了治疗选择，使医疗提供者能够量身定制治疗方案，减少副作用，并以药丸形式而不是每日注射的方式给药。研究人员指出，这些方案还为药物不耐受、短缺或耐药情况提供了替代方案。
endTB试验是最近四项研究的一部分，这些研究采用随机对照试验方法，探索用于耐药性结核病的新短疗程和低毒性治疗方案，结合了两种新药——贝达喹啉和德拉马尼，这两种药物在2012年至2013年获得批准时是近半个世纪以来首次引入的新结核病药物。
为了识别针对耐利福平结核病患者的短期非注射治疗组合，endTB在九个月的周期内评估了五种新的全口服方案，将这两种新药与现有药物进行组合。
第三种药物，即Pretomanid，在2019年获得FDA的紧急使用授权，针对高度耐药的结核病的特定方案，同时endTB试验已经在进行中，尽管它并不包含在这些研究测试的方案中。
如果这些方案的效果与控制组相匹配或超过控制组的表现，则被认为是有效的，控制组接受的标准治疗符合严格的世界卫生组织(WHO)指南。
这三种新识别的方案对85%至90%的患者有效，而对照组成员的成功率为81%，对照组成员的治疗时间更长，采用了最近引入的药物。
试验于2017年开始，共招募了来自七个国家的754名患者：格鲁吉亚、印度、哈萨克斯坦、莱索托、巴基斯坦、秘鲁和南非，旨在改善耐利福平结核病患者的护理。世界卫生组织估计，每年约有410,000人发展为耐利福平结核病，包括多药耐药性结核病(MDR-TB)患者。其中，只有40%得到了正确的诊断和治疗，成功治愈率为65%。
这项研究包括儿童以及感染了HIV或丙型肝炎的人，这些人群在高结核病发病率的地区很常见。此外，正在接受治疗的孕妇也融入了endTB试验，这与通常将此类群体排除在临床研究之外不同。在2024年8月即将发布的报告中，世界卫生组织将把endTB试验中的三种成功方案加入其建议的耐利福平和多药耐药结核病的治疗方案中，现阶段包括了以前被忽视的群体，例如孕妇。
近期关于结束贝达喹啉专利保护的运动，使得endTB的两种方案和健康组织认可的包含Pretomanid的方案每种的获取成本均低于500美元，达到了十多年前活动人士设定的价格目标。这些进展确保了新的短期，全口服治疗选项现在能够惠及更多人员。
endTB试验代表了全球结核病治疗方法的重大转变，试验的共同首席研究员、哈佛医学院布拉瓦特尼克研究所全球健康与社会医学教授Carole Mitnick表示，同时也是PIH的endTB项目研究主任。
Mitnick表示：“这项由哈佛主导的非政府组织、卫生部和学术合作伙伴之间的合作带来了三种新方案，将极大改善对关键护理的获取。”她补充道：“我们还解决了制药试验未能回答的一个关键问题，即如何利用这些创新药物来简化和缩短治疗，同时保持其疗效？”
Mitnick强调，以前缺乏合适的治疗选择和不佳的研究使得解决由结核病造成的可预防死亡变得困难。多年来，唯一可用的治疗方案持续数年，并涉及每日注射，以及通常导致严重副作用的高毒性药物。
