科学家发现了一种叫L687的新激活剂，可以促使癌细胞接受反义寡核苷酸（ASO）药物。这些药物通过阻止促进癌症生长的基因信息来发挥作用。以前将ASO传递到细胞中的方法效果不佳。这项研究的发现将有助于加速新ASO癌症治疗的开发和传递。
反义寡核苷酸（ASO）是一种先进的药物，可以阻止我们基因中有害的信息，有助于治疗疾病。对于癌症患者，ASO有可能阻止推动癌症生长的信息。
ASO目前尚未用于癌症治疗，因为它们需要被传递到癌细胞内部，但细胞中有守门分子，防止不必要的物质进入。这使得寻找有效的ASO传递系统成为一项挑战，尽管有各种尝试绕过守门者。
最近，来自大阪大学的研究人员在《核酸研究》期刊上发表了一项研究，确定了一种将ASO传递到目标的方法，可能克服了这一障碍。该团队成功开发出一种新的化合物L687，针对癌细胞表面特定的钙通透通道。该化合物打开通道，使钙能够流入细胞，并发出信号允许ASO进入。主要作者Kohashi Hiroto解释说，该团队发现可以使用L687激活TRPC3/C6钙通透通道。他们还发现将L687与ASO结合能在实验室测试和小鼠体内的肿瘤细胞中有效地摄取ASO。这导致了目标基因活性的抑制。
ASO的有效性得到了改善。
到目前为止，ASO主要用于治疗无法痊愈的疾病，并需要在肝脏或脊髓液中引入。根据大阪团队的研究，L687作为一种有效的药物传递系统，可能会扩大ASO治疗到身体其他领域。
“我们预计我们的研究结果将为ASO和类似的基因靶向药物在癌症治疗中的开发和应用带来重大进展，”资深作者Shimojo Masahito说道。
团队认为，L687可能是一种特别有效的将ASO疗法施用于肺癌或前列腺癌的方法。这些类型的癌细胞含有大量可能受到L687影响的TRPC3/C6钙通透通道，提供了最新一代治疗的新靶点。
1) TRPC3/C6通道是瞬态受体电位标准（TRPC）通道亚家族中的一部分，属于TRP通道超级家族。
