这项研究探讨了CRISPR在RNA改造中的潜在使用。来自蒙大拿州立大学的一个团队发布了研究结果，证明可以利用CRISPR对RNA进行编辑，这种分子与DNA密切相关。这个突破揭示了一种在人体细胞中可能用于治疗广泛遗传性疾病的新方法。
阿尔捷姆·涅穆德里和安娜·涅穆德拉亚，以及蒙大拿州立大学农业学院微生物学与细胞生物学系教授布莱克·维登赫夫共同进行这项研究。论文标题为“CRISPR引导的RNA断裂修复使得特定位”，描述了他们的发现。
最近，题为“人类细胞中特定RNA切除”的CRISPR技术最新进展已发表在《科学》杂志上。这表明该团队在可编程基因工程中对CRISPR应用的持续探索。
CRISPR是“成簇规律间隔短回文重复”的缩写，是一种用于检测和对抗病毒的细菌免疫系统。维登赫夫，这位著名的CRISPR研究者指出，虽然该系统已被用于DNA切割和编辑，但这一新应用于RNA的研究具有重大意义。DNA编辑利用一种名为Cas9的CRISPR相关蛋白，而RNA编辑的过程是前所未有的。
RNA需要使用不同的CRISPR系统，称为III型。
“在我们之前的研究中，我们使用了III型CRISPR在实验室环境中修改病毒RNA，”涅穆德里表示。“然而，我们在想是否可以在活体人类细胞中进行RNA的操控。”
为了探讨这个问题，团队设计了III型CRISPR蛋白，以切割含有导致囊性纤维化突变的RNA，从而恢复细胞功能。
“我们有信心能利用这些CRISPR系统以可编程的方式切割RNA，但当我们对RNA进行测序并发现细胞以去除突变的方式重新连接了RNA时，大家都大吃一惊，”涅穆德里解释说。“在我看来，这些发现表明RNA修复可能是人类细胞一个重要的特征。”维登赫夫评论道。涅穆德里观察到，RNA在细胞内不断被替换和破坏，这使它成为一种短暂的分子。“我们曾猜测RNA可能在活体人类细胞中被修复，结果证明这是真的，”他补充道。维登赫夫已经指导这两位博士后研究者近六年，他相信他们的科学贡献将产生显著并持久的影响。维登赫夫表示，RNA编辑可能是生物学的一个关键方面，利用这一过程可能会带来新的救生治疗。他还赞扬了阿尔捷姆和安娜的工作，并对他们的工作对人类的持续影响充满信心。涅穆德里表示，RNA编辑在寻找遗传病治疗方面具有重要意义。RNA作为细胞DNA的临时副本，可以通过编辑DNA进行操作，可能会导致意想不到和不可逆转的改变。然而，由于RNA是临时的，任何编辑都是至关重要的。
研究人员开发了一种新的RNA编辑工具，他们希望它能像CRISPR-Cas9方法在DNA编辑方面一样成功。该团队创造了一个工具，使他们能够研究细胞如何修复其RNA，目标是利用这些知识使RNA编辑器更加高效。
在他们最新的出版物中，团队展示了他们成功去除了与囊性纤维化相关的RNA突变。然而，这只是导致疾病的众多已知突变之一。研究人员对此新RNA编辑工具在未来可能解决多个致病突变感到乐观。这项新的RNA编辑技术将影响涅穆德里和涅穆德拉亚在蒙大拿州立大学完成博士后培训以及准备今年秋季在佛罗里达大学担任教职的未来工作。两人都认为维登赫夫是一个变革性的导师。
“布莱克教会了我们在测试任何想法时要无畏，”涅穆德拉亚说。“作为一个科学家，你应该勇敢而不害怕失败。RNA编辑和修复是未涉足的领域。这既令人生畏，又令人兴奋。你会感到自己站在科学的最前沿，推动界限，走向无人踏足的地方。”
