最近的一项试验显示，一种小型可植入心脏泵在第一阶段的人体测试中表现良好。该泵是一种新型的心室辅助设备 (VAD)，通过外科手术连接到心脏，以增强心力衰竭患者的血液泵送功能。这可能使儿童能够在家等待心脏移植，而不是在医院中，从而可能缩短儿童心脏移植护理的重要差距。
在一项初步测试中，七名儿童使用了这种新泵以帮助他们的心脏衰竭，最终六名儿童接受了心脏移植，另一名儿童的心脏恢复了，消除了移植的需要。研究结果将在《心脏与肺移植杂志》上于5月7日发布。该研究由斯坦福医学院进行，并涉及美国多个医疗中心。
如果初步结果在更大规模的试验中得到确认，等待心脏移植可能对年轻儿童及其家庭变得更容易。这种新泵被称为Jarvik 2015心室泵，有潜力成为儿童心脏移植患者的游戏规则改变者。这种新的心脏辅助设备仅比AA电池略大，可以在体重仅为18磅的儿童体内外科植入。这意味着孩子们在等待心脏移植期间仍然可以进行正常活动。相比之下，现有的用于小儿童的唯一心室辅助设备，即柏林心脏，是不可植入的，大小相当于一个大旅行箱。根据型号的不同，柏林心脏的重量在60至200磅之间，且通过两个几乎与园艺软管一般大的导管连接到孩子身上。柏林心脏还带有相对较高的中风风险，并且等待心脏移植的儿童通常需要住院数月，给他们带来了重大负担。这与接受心脏泵的成年人形成鲜明对比，后者通常可以在相似诊断下出院。研究的首席作者，克里斯托弗·阿尔蒙德博士指出，尽管柏林心脏是个救命设备，但儿童心室辅助设备并没有像成年人那样获得同样的发展，而这项技术仍然来自1960年代。
阿尔蒙德提到，植入式心室辅助设备在成年人中已经有超过40年的历史。这些设备不仅能适应患者胸腔内，而且通常比外部设备（如柏林心脏）更安全、更易于使用。患者可以在家中生活，正常工作或上学，并参与如步行和骑自行车等身体活动。
阿尔蒙德指出，儿童技术的滞后是其他旨在帮助心脏病儿童的设备，乃至更广泛的儿科医学中的一个担忧。他强调了为儿童和成年人提供医学技术的显著差异，突出其重要性。开发心脏衰竭儿童医疗设备的问题一直是医疗保健行业的难题。亚特兰大儿童医疗中心心脏病学主任威廉·马赫尔博士表示，这是由于儿童心脏衰竭的稀少。因为需要心脏移植的儿童数量远低于成年人，医疗设备公司对开发针对儿童的小型泵的动力不足。这种缺乏儿童心室辅助设备给医疗系统带来了压力，导致儿童使用柏林心脏的高额医疗账单和漫长住院。
近期，儿科心室辅助设备 (VAD) 供应短缺。这导致需求这些设备的儿童需要更长的等待时间，进一步减少了其他患者的床位可用性。
鼓舞人心的初步结果
一项涉及Jarvik 2015 VAD的试验包括七名有收缩性心力衰竭的儿童。这种情况影响心脏最大的泵送腔室——左心室，负责向全身泵送血液。六名儿童因扩张性心肌病而出现收缩性心力衰竭，这是一种导致心肌增大和虚弱的疾病，从而导致泵送不当。一名儿童的心力衰竭是由于完全性心脏阻滞（心脏的电气故障）造成的。试验中的儿童都因红斑狼疮（一种自身免疫性疾病）造成心脏问题。它们都在等待心脏移植。每个儿童的左心室植入了一台Jarvik 2015设备，同时开始服用药物以防止血栓并降低中风风险。接受泵的儿童年龄在8个月至7岁之间，体重在18到46磅之间。该泵也可用于体重高达66磅的儿童。如果新泵获得医疗监管批准，预计全球每年将有约200至400名儿童能够受益。
该研究旨在确定泵能否在没有故障或严重中风的情况下支持患者至少30天。此外，研究人员收集了初步的安全和性能数据，以帮助设计更大规模的关键试验，以寻求食品药品监督管理局的潜在批准。
虽然该泵旨在让儿童在家中等待心脏移植，但临床试验的参与者在接受心脏移植或恢复之前需留在医院接受监测。研究人员密切监测了参与者的血液。研究人员监测了血红蛋白水平，以查看泵是否破坏红血球，并检查其他可能的并发症，例如血栓和中风风险。儿童使用泵的平均时长为149天。六名儿童接受了心脏移植，另一名儿童的心脏完全恢复。
一些儿童在使用新泵时遇到了问题。一名心脏恢复的儿童在心脏变得足够强大与泵竞争时发生了缺血性中风（由血栓引起）。泵被移除，孩子继续恢复，且一年后仍然活着。另一名患者的泵发生故障。患者的心力衰竭导致在等待移植期间被放置在柏林心脏泵上。在大多数情况下，并发症是可控的，类似于医生在儿童使用柏林心脏时的预期。生活质量问卷显示，大多数儿童没有受到设备的困扰，未感到疼痛，并可以参与各种活动。一家表示他们的幼儿在使用泵时的活动能力比之前由柏林心脏支持的较大孩子更好。未来正在计划更大规模的试验。美国国立卫生研究院提供了资金以进行扩展试验，允许研究人员进一步测试新泵并收集FDA批准所需的数据。研究的下一阶段即将开始，目标是在2024年底之前招募第一名患者。团队计划从美国的14个医疗中心和欧洲的两个地点招募22名参与者。
“我们对于开始研究的下一阶段感到兴奋，”阿尔蒙德表示。“我们克服了许多挑战才能达到这一点，看到未来儿童的潜在更好选择令人非常兴奋。”该研究涉及需要泵作为移植桥梁的晚期心力衰竭患者。
参与该研究的研究人员来自多家机构，包括德克萨斯大学西南医学中心、休斯顿德克萨斯儿童医院、哥伦比亚大学、亚特兰大儿童医疗中心、佛罗里达州Nemours儿童医院、范德比尔特大学医学中心、国家心脏、肺和血液研究所、凯尔伦研究所、Stollery儿童医院、多伦多儿童医院、波士顿儿童医院、辛辛那提儿童医院以及俄克拉荷马大学塔尔萨分校。
该研究的资金由国立卫生研究院提供。本文由国家心脏、肺和血液研究所提供资助（拨款编号HHS N268201200001I）。
