一项新的研究发现，患有梗塞型心肌病（一种常见的心脏病）的人在运动后使用了一种实验药物，可以显著地增加氧气的使用量。该研究今天发表在《新英格兰医学杂志》上，研究结果在葡萄牙里斯本举办的欧洲心脏病学会心力衰竭2024会议上进行了介绍。
俄勒冈健康与科学大学正在参加一项随机、双盲的3期试验，以评估由Cytokinetics开发的实验药物aficamten在治疗梗塞型肥厚型心肌病（HCM）中的有效性。在试验中，共282名成人，其中19名通过OHSU入组，这是任何试验中心中最多的数量。
“患有梗塞型肥厚型心肌病的患者可能会发现在运动过程中氧气的供应增加使他们更容易行走、完成日常家务和参与其他活动，”心脏病专家Ahmad Masri，M.D.，M.S。解释说，他是论文的共同作者，并负责OHSU Knight心脏科。临床试验的参与者中，一半被给与了一种新药aficamten，而另一半则服用了安慰剂。试验结果显示，aficamten可能成为HCM的一种有前途的治疗方法，这种病症约影响500人中就有1人，是年轻健康运动员猝死的主要原因。HCM通常是由于遗传基因突变造成的，使心肌增厚，妨碍心脏正常功能。这可能导致呼吸急促和运动耐受力降低等症状，而梗塞型HCM还可能减少心脏的血流。在一项研究中，参与者服用了安慰剂并作为对照组。在使用跑步机或自行车时测量他们的氧气水平。服用aficamten的参与者其最大氧气利用量显著增加，比对照组高出每公斤每分钟1.7毫升。更高的峰值氧气摄取量可以改善患者的身体活动能力，而较低的氧气摄取量可能增加心力衰竭、心脏移植的需求和死亡率。梗塞型HCM的外科治疗选项包括去除多余的心肌。2022年，食品和药物管理局批准aficamten作为治疗梗塞型肥厚型心肌病的首个药物治疗方案。最近，食品和药物管理局还批准了mavacamten作为首个专门针对梗塞型HCM根本原因的药物。然而，重要的是要注意，mavacamten可能会增加心力衰竭的风险，并可能与常用药物发生相互作用。因此，处方mavacamten的患者必须受到密切监测。
在过去十年中，OSHU积极参与了多项研究，以发现新的HCM治疗选择。它已成为多项mavacamten研究的关键研究中心，并且还参与基因治疗研究。此外，该大学目前还在参与四项涉及aficamten的试验，以评估其作为治疗选择的潜力。对此，Masri表示，对各种类型HCM及不同患者（包括儿童）的治疗正在迎来激动人心的时刻。尽管传统的外科和程序治疗仍然可用，但现在患者还有其他治疗选择，包括FDA最近批准的疗法和通过临床试验获得的实验性疗法。
