在实验室研究中，泡沫在将基因治疗成分转移到细胞方面比标准液体配方更有效。这个发现对基因治疗的输送具有潜在的影响，因为泡沫药物已经被用于治疗各种疾病，如静脉曲张、痔疮、皮肤创伤和脱发。该研究于5月28日发表在《自然通讯》上，强调了使用泡沫作为运输昂贵基因治疗的载体的潜力。生物工程师马蒂亚斯·斯蒂芬（Matthias Stephan），医学博士，博士，引领弗雷德·哈奇中心团队开展这项研究。斯蒂芬教授在弗雷德·哈奇的转化与治疗部门开发的基因治疗泡沫已被证明在将基因治疗成分转移到细胞方面比传统液体配方更有效。这一创新尤为重要，因为基因疗法的成本高且生产难度大。通过利用少量昂贵的基因治疗药物，并通过将其嵌入主要由密集空气泡组成的溶液中增加其体积，泡沫证明能够安全有效地将基因治疗药物转移到细胞中。这一发展标志着基因治疗领域的重大进步。针对癌症、传染病和遗传性疾病等各种疾病的新疗法显示出通过解决病症根本原因来提供有效和长期治疗的巨大潜力。然而，这些疗法面临着将其输送到需要治疗的特定身体部位的挑战，以及与生产称为载体的改造病毒相关的高成本。泡沫可能是简化和降低基因治疗输送成本的答案。
虽然这项研究仍处于初步阶段，斯蒂芬认为基因治疗泡沫可能是治疗位于限制区域癌症的可行选择。
某些影响消化系统的疾病，如卵巢癌、胰腺癌和胃肠道癌症以及自身免疫疾病。
研究员斯蒂芬提到，泡沫可能被用于针对不同疾病影响的身体组织，直接向那些病变细胞输送药物。泡沫随后能够排出，留下基因治疗。
在这一发展之前，斯蒂芬曾使用纳米颗粒和微型植入海绵等其他材料来传递基因指令，以对抗细胞水平的疾病。他的泡沫输送方法受到了剃须泡沫的启发。
“泡沫主要由被薄液膜分隔的气泡组成，并且在医疗和食品行业中已经安全使用，”斯蒂芬说道。“我们还没有见到泡沫与遗传材料结合使用，因此我很好奇它是否可以帮助解决基因治疗输送的问题。”
实验室实验
斯蒂芬和他的团队进行了系列实验室实验，以观察他们是否能够将少量昂贵的基因治疗载体与基因编辑材料和各种泡沫剂结合在一起。他们随即将这种混合物应用于细胞，以观察细胞是否会吸收基因编辑。
为了测试他们的方法，团队利用了另一种免疫基础治疗：COVID-19疫苗的mRNA。这种疫苗通过向免疫系统呈现病毒的生物代码，指示免疫系统抵抗病毒。
弗雷德·哈奇团队创建了自己的COVID-19 mRNA疫苗版本，该版本经过生物改造，使其能够在进入细胞后发光。这使得团队能够在细胞吸收疫苗后通过显微镜观察疫苗。
为了制造泡沫，团队发现甲基纤维素（Methylcellulose），一种常见于冰淇淋和其他产品的食品添加剂，是传递基因治疗的最佳泡沫。该治疗产品旨在有效将基因治疗传递给细胞，并在投放后保持在原位。当与细胞结合时，泡沫显著提高了基因转移，并且表现优于液体配方。在一项与小鼠的研究中，向腹腔注射少量泡沫的结果是，在一天内向目标细胞转移了基因治疗，而没有造成显著副作用。虽然仍距人类使用尚远，但研究人员旨在与外部学术和行业合作伙伴合作，以进一步开发该技术。“我工作的目标是提高现代药物在全球范围内的有效性，”斯蒂芬表示。他相信，我们未来的医学进步将来自对疾病生物学的深刻理解以及在意想不到的地方开发创新解决方案的能力。”
