根据对转化生物医学研究评价的分析,仅有5%的在动物身上测试的治疗方法获得监管机构批准用于人类使用。这项被称为“伞形审查”的研究于6月13日发表在开放获取期刊PLOS Biology上,汇总了其他系统评价,并提供了有力证据,表明尽管向人类研究的转化率为50%,但在最终批准前大大下降。系统评价显示,只有50%的研究转化为人类研究,并且在最终批准过程中有明显下降。作者建议,提高实验方法的稳健性和普遍性可以增加转化和最终批准的可能性。
动物研究对于理解人类疾病至关重要,并已促成一些治疗进展。然而,在治疗获得人类使用的批准之前需要多个步骤。动物研究围绕的伦理辩论仍然是基础研究的重要部分。进行此类工作的主要原因是促进初步转化,但有关有多少研究成功通过每个阶段并获得批准的证据有限。瑞士苏黎世大学的本杰明·伊内欣及其团队进行了122项系统评价的元分析,考察了疗法从动物到人类的转化。他们分析了这些疗法向人类研究、随机对照试验和监管批准的进展,同时评估了动物研究和人类研究结果之间的一致性。分析显示,在54种人类疾病中,对367项治疗干预进行测试,50%从动物研究推进到人类试验。动物研究占总研究的55%,随机对照试验占40%,而监管批准仅占5%。动物研究与人类研究之间的一致性相当高,达到86%,人类研究的平均时间为五年,随机对照试验为七年,监管批准为十年。
尽管到达初始阶段的研究数量较多,但最终批准率低表明动物和早期临床研究的设计可能存在缺陷。作者建议,改善从动物到人类研究的过渡至关重要。我们支持加强动物和人类研究的研究设计,这将对实验动物和患者产生积极影响。