身体中的每个细胞都有自己的独特递送系统，科学家们正在努力利用这一系统，将革命性的生物药物——像蛋白质、RNA以及两者的组合——运送到身体特定的病变部位。
西北大学最近进行的一项研究探索了一种新的方法，通过利用身体的自然递送机制来增强治疗蛋白质的运输。研究人员通过利用生物物理原理，显著提高了这些蛋白质的装载和传递效率，超过了传统的装载方法，使分子的装载效率提高了多达240倍。
这项研究发表在7月的《自然通讯》杂志上，展示了操控身体内部运输系统的能力，有效地将工程化蛋白质递送到目标细胞，从而引起细胞内部基因表达的变化。这一突破为更精确和有针对性的生物药物递送系统铺平了道路。
在生物药物开发过程中，一个主要挑战是确保脆弱分子的保护和准确递送到病变细胞，同时避免对健康细胞的任何不良影响。通过结合西北大学合成生物学中心内两个实验室的努力——由生物医学工程师Neha Kamat和化学与生物工程师Josh Leonard领导——该研究在解决这一关键瓶颈方面取得了突破。
研究的重点是利用细胞膜上脂筏的结构，这为将蛋白货物装载到细胞外囊泡（EVs）中提供了一种可靠的方法。团队发现，通过对蛋白质进行工程设计，使其与脂筏关联，他们可以大幅提高治疗货物向囊泡的加载效率，从而更有效地递送到其他细胞。
此外，这项研究展示了这一新方法的实际应用，通过基因改造细胞以生产特定蛋白质，将其装载到EV中，并成功递送到目标细胞以调节基因表达。这种方法展示了货物的可逆功能，使其能够从EV膜中释放，并在接受细胞内执行其预期的生物功能。
研究人员对这一策略的潜在应用感到兴奋，强调其在装载各种治疗货物方面的多样性，例如CRISPR基因编辑系统，用于免疫疗法和再生医学等领域的疾病治疗。
通过工程化EV以选择性地将功能性生物医学递送到特定病变细胞，研究为治疗各种疾病开辟了新的可能性。研究结果为开发有针对性和高效的治疗递送系统带来了希望，这可能在各种医学条件的治疗中引发革命。
