生物工程师创造了一种非侵入性的方法，利用超声波评估大脑特定区域的基因表达和基因治疗传递。
生物工程师创造了一种非侵入性的方法，利用超声波评估大脑特定区域的基因表达和基因治疗传递。
改造或防止大脑中故障基因的作用的可能性可以作为治疗神经退行性疾病的重要方法。然而，理解活体大脑内的分子动态仍然是一个挑战，阻碍了这种有前景的疗法的进展。
当前用于调查大脑的技术有限。活检，即提取组织样本的过程，仍然是获得各种基因的分子数据最可靠的方法；但是，它是侵入性的，并且存在风险。
最近发表在《科学进展》上的一项研究揭示了来自莱斯大学Jerzy Szablowski团队的创新技术，可能会革新针对大脑的基因治疗。这种被称为“通过声波恢复标记物”的方法或称“REMIS”，允许在不进行侵入性程序的情况下测量特定大脑区域内的基因治疗表达或自然基因。
Szablowski表示：“我们有限的基因表达评估能力对基因治疗的进展构成了重大挑战。通常，非侵入性地验证基因治疗是否成功到达大脑、存在的持续时间以及受到影响的区域是很困难的。我们的研究表明，我们可以使用相对简单的超声波方法测量特定大脑区域的基因表达和基因治疗传递。”
REMIS基于Szablowski及其团队之前的工作，集中在一种称为释放活动标记物（RMAs）的工程分子。通过RMA平台，研究人员能够将合成的基因表达报告基因导入大脑，从而生产一种能够从大脑迁移到血液中的蛋白质。该蛋白质可以以极高的灵敏度回收和测量；在含有多至12个神经元的血样中可以检测到RMA表达。
然而，这一初步技术的限制在于这些标记物不加区别地穿过血脑屏障，因此无法追踪到大脑的特定区域。REMIS通过利用超声波将工程蛋白标记物从大脑的目标区域输送到血液中，解决了这一问题。
Szablowski解释道：“我们设计的标记物在超声刺激发生之前将保持在血管内。”
此外，REMIS还可以评估基因的自然表达。例如，c-Fos是一种被认作神经元活动标记的基因。这表明，REMIS不仅对基因治疗有前景，而且作为一种有价值的研究和诊断工具也具有潜力。
Szablowski指出：“我们对这项技术尤其兴奋，特别是因为我们的研究已经为与贝勒医学院和MD安德森癌症中心的合作伙伴进行的资助临床试验铺平了道路。”
即将进行的试验将采用聚焦超声将发现于帕金森病患者大脑中的蛋白质释放到血液中，可能为该疾病的分子方面提供新的见解。然而，Szablowski指出，REMIS的更直接用途将是在大脑内部跟踪基因传递的有效性。
Szablowski表示：“基因治疗是医学中令人振奋的前沿，但我们需要适当的工具来验证基因治疗是否到达预期的大脑位置并按计划操作。REMIS提供了一种非手术的解决方案，可能将基因治疗本身用作标记物，这相较于需要为每种新疗法开发新探针的PET扫描等方法来说，是一个重大优势。”
