研究人员正在进行一项关于nipocalimab的研究，这是一种在治疗婴儿罕见血液疾病方面显示出潜力的实验性药物。这种药物可能有助于预防贫血，并减少孕期所需输血的频率，从而使治疗更加安全和可控。
一项涉及创新药物的研究发现，该药物可能改变目前对罕见血液疾病的治疗方法，突显其延迟或避免贫血及在高危婴儿中进行子宫内输血的必要性，这些婴儿患有胎儿和新生儿溶血病（HDFN）。nipocalimab的II期临床试验结果发表在《新英格兰医学杂志》上。
HDFN是一种严重的状况，发生在母亲和胎儿的血型不兼容时，可能导致婴儿严重贫血。通常，治疗HDFN需要在怀孕期间进行平均四次超声引导的子宫内输血。然而，此类输血存在风险，包括胎儿死亡、早产和早破膜。
“如果进一步研究支持使用nipocalimab治疗HDFN，将大大简化并提高孕妇胎儿治疗的安全性，”母胎医学专家、该研究的首席研究员Kenneth Moise Jr.医学博士表示。Moise是德克萨斯大学奥斯汀分校Dell医学院妇女健康科的教授，也是综合胎儿护理中心的共同主任，该中心是Dell儿童医学中心和UT Health Austin之间的合作临床倡议，后者是Dell Med的临床部门。
这项被称为UNITY研究的研究追踪了13名在过去的妊娠中因HDFN失去胎儿或需要早期子宫内输血的孕妇。DNA测试确认她们当前的胎儿可能面临HDFN的高风险。参与者在怀孕期间通过静脉注射nipocalimab，具体是在妊娠14至35周之间。
超过一半（54%）的研究参与者在32周或更晚的时间分娩活婴，并且没有需要输血的情况，其中一些甚至在出生后也避免了输血。此外，没有婴儿发展成一种被称为胎儿水肿的严重HDFN形式，该形式的特征是胎儿内积液，与较低的存活率相关。
在应对HDFN方面，nipocalimab的作用是阻断抗体通过胎盘的转移，从而防止对胎儿红细胞的损害，并降低母亲血液中的抗体水平。
“Nipocalimab是第一种被开发的药物，具有治疗多种影响胎儿的过敏免疫疾病的潜力，如胎儿/新生儿过敏性血小板减少症和免疫介导的先天性心脏传导阻滞，”Moise解释说。此外，nipocalimab可能适用于治疗广泛的自身免疫疾病，如类风湿关节炎和重症肌无力。
在2023年末，作为UNITY II期研究资助方的强生公司开始了一项名为AZALEA的关键III期临床试验，研究nipocalimab在HDFN中的应用。研究人员在今年早些时候开始招募面临严重HDFN风险且在以往妊娠中经历过这种情况的孕妇，以进一步评估该药物的有效性和安全性。AZALEA试验是一项在全球母胎中心进行的随机对照研究，Moise担任德克萨斯中央地区III期试验的首席研究员。
