研究人员正在进行一项关于nipocalimab的研究,这是一种在治疗婴儿罕见血液疾病方面显示出潜力的实验性药物。这种药物可能有助于预防贫血,并减少孕期所需输血的频率,从而使治疗更加安全和可控。
一项涉及创新药物的研究发现,该药物可能改变目前对罕见血液疾病的治疗方法,突显其延迟或避免贫血及在高危婴儿中进行子宫内输血的必要性,这些婴儿患有胎儿和新生儿溶血病(HDFN)。nipocalimab的II期临床试验结果发表在《新英格兰医学杂志》上。
HDFN是一种严重的状况,发生在母亲和胎儿的血型不兼容时,可能导致婴儿严重贫血。通常,治疗HDFN需要在怀孕期间进行平均四次超声引导的子宫内输血。然而,此类输血存在风险,包括胎儿死亡、早产和早破膜。
“如果进一步研究支持使用nipocalimab治疗HDFN,将大大简化并提高孕妇胎儿治疗的安全性,”母胎医学专家、该研究的首席研究员Kenneth Moise Jr.医学博士表示。Moise是德克萨斯大学奥斯汀分校Dell医学院妇女健康科的教授,也是综合胎儿护理中心的共同主任,该中心是Dell儿童医学中心和UT Health Austin之间的合作临床倡议,后者是Dell Med的临床部门。
这项被称为UNITY研究的研究追踪了13名在过去的妊娠中因HDFN失去胎儿或需要早期子宫内输血的孕妇。DNA测试确认她们当前的胎儿可能面临HDFN的高风险。参与者在怀孕期间通过静脉注射nipocalimab,具体是在妊娠14至35周之间。
超过一半(54%)的研究参与者在32周或更晚的时间分娩活婴,并且没有需要输血的情况,其中一些甚至在出生后也避免了输血。此外,没有婴儿发展成一种被称为胎儿水肿的严重HDFN形式,该形式的特征是胎儿内积液,与较低的存活率相关。
在应对HDFN方面,nipocalimab的作用是阻断抗体通过胎盘的转移,从而防止对胎儿红细胞的损害,并降低母亲血液中的抗体水平。
“Nipocalimab是第一种被开发的药物,具有治疗多种影响胎儿的过敏免疫疾病的潜力,如胎儿/新生儿过敏性血小板减少症和免疫介导的先天性心脏传导阻滞,”Moise解释说。此外,nipocalimab可能适用于治疗广泛的自身免疫疾病,如类风湿关节炎和重症肌无力。
在2023年末,作为UNITY II期研究资助方的强生公司开始了一项名为AZALEA的关键III期临床试验,研究nipocalimab在HDFN中的应用。研究人员在今年早些时候开始招募面临严重HDFN风险且在以往妊娠中经历过这种情况的孕妇,以进一步评估该药物的有效性和安全性。AZALEA试验是一项在全球母胎中心进行的随机对照研究,Moise担任德克萨斯中央地区III期试验的首席研究员。