唐氏综合症患者在更早的年龄更容易患上阿尔茨海默病。尸检结果显示，当他们到达40岁时，其大脑通常含有淀粉样斑块。然而，唐氏综合症患者在评估阿尔茨海默病新治疗方法的临床试验中要么被排除，要么没有得到充分代表。最近，一种针对并消除β-淀粉样斑块的药物——乐可妥（lecanemab），获得了美国食品药品监督管理局的批准，用于阿尔茨海默病的早期干预。来自布莱根和妇女医院（Brigham and Women’s Hospital）和加州大学欧文分校（University of California, Irvine）的研究人员进行的一项研究，考察了乐可妥在唐氏综合症患者脑组织中与淀粉样斑块结合的有效性。结果表明，该药物成功地针对了所有15个组织样本中的淀粉样物质。然而，它也被发现与大脑中的血管结合，这引发了一些安全问题。这些发现详细描述在《美国医学协会神经病学杂志》(JAMA Neurology) 中。
“这项研究对于临床实践非常重要，因为它专门评估了刚获得批准的阿尔茨海默病治疗药物乐可妥，对唐氏综合症患者的效果，”布莱根和妇女医院神经科的联合通讯作者刘磊医生（MD, PhD）解释道。
“我们的结果突显了抗淀粉样药物可能对唐氏综合症患者的益处，同时强调了解决安全问题的重要性，尤其是出血并发症的风险，”加州大学欧文分校病理与实验医学系的联合通讯作者伊丽莎白·海德博士（PhD）表示。
研究团队分析了来自15名年龄在43至68岁之间的唐氏综合症个体的脑组织样本。由于研究的样本量有限、年龄范围不广，研究团队计划在未来的研究中纳入来自年轻捐赠者的样本，以评估年龄对药物与血管结合的影响。此外，他们还计划调查该药物在晚发型阿尔茨海默病患者中的结合特征，以查看是否存在类似的趋势。研究人员对那些为研究贡献其脑组织的唐氏综合症个体表示感谢。
