CREME是一个创新的虚拟实验室,使研究人员能够模拟基因活性的降低。它作为一个开创性的工具,用于发现和理解基因组的重要元素。最终,它具有使没有物理实验室的科学家能够进行突破性进展的潜力。
想象一下,你在筛选无数的遗传突变,其中许多仍然是神秘的。利用CRISPR基因编辑技术,这些改变中的少数 可能 提供治疗的可能性。然而,验证这些可能性需要大量的实验室工作。确定哪些突变值得进一步研究既耗时又昂贵。但是,如果这一切都可以在虚拟环境中借助人工智能进行呢?
CREME是一个由彼得·库(Peter Koo)开发的前沿AI驱动虚拟实验室,他是冷泉港实验室(CSHL)的助理教授,和他的团队一起研发。这个工具使遗传学家能够轻松进行数千次虚拟实验。它使科学家能够开始确定和理解基因组中的关键区域。
该平台的灵感来自CRISPR干扰(CRISPRi),这是一种使用CRISPR改变基因活性的方法。CRISPRi允许生物学家在细胞中下调特定基因。相比之下,CREME使研究人员能够在虚拟基因组中复制这些修改,并预测它们对基因活性的影响。实质上,它类似于一种AI辅助版本的CRISPRi。
“在实验室中进行CRISPRi相当困难,并且在扰动和规模上存在限制。但由于我们的扰动是在虚拟环境中进行的,因此我们可以扩展这些限制。我们执行的实验量是前所未有的——数十万次扰动试验,”库说。
他的团队将CREME与另一种基于AI的基因组分析工具Enformer进行了评估。他们旨在了解Enformer的算法是如何预测基因组结果的。这类问题是库研究重点的核心。
“我们有强大的模型,在处理DNA序列并预测基因表达方面非常出色。然而,我们对这些模型如何得出预测的理解仍然不足。它们可能因理解基因调控原理而做出准确的预测,但我们对其潜在的推理仍然一无所知,”库指出。
通过CREME,库的团队能够发现Enformer在研究基因组时发现的一组遗传原理。这种理解对于未来药物开发可能是极其有益的。“认识基因调控原理为以准确和可预测的方式调整基因表达水平提供了更多途径,”库评论道。
随着进一步的完善,CREME最终可能引导遗传学家揭示新的治疗靶点。最重要的是,它有潜力使没有物理实验室的研究人员能够进行这些重要的发现。