一种新的治疗方法正在成为高风险潜伏性多发性骨髓瘤(SMM)患者的希望选择,这是一种可能发展为活跃多发性骨髓瘤的癌前状态,后者是一种血液癌症。高风险SMM患者面临疾病进展的风险增加。
一种新的治疗方法正在成为高风险潜伏性多发性骨髓瘤(SMM)患者的希望选择,这是一种可能发展为活跃多发性骨髓瘤的癌前状态,后者是一种血液癌症。高风险SMM患者面临疾病进展的风险增加。
发表在《新英格兰医学杂志》并在本周美国血液学会会议上提出的3期临床试验结果显示,达鲁单抗(一种针对CD38的单克隆抗体——这种蛋白质存在于骨髓瘤细胞上)大大降低了进展为活跃多发性骨髓瘤的可能性,同时与单纯监测相比,提高了总体生存率。
潜伏性多发性骨髓瘤涉及骨髓中异常浆细胞的积聚,但没有表现出活跃疾病的症状。然而,高风险SMM对演变为活跃疾病构成了重大威胁。直到现在,尚无可供该高风险人群使用的获准治疗。
AQUILA研究在多个国际中心进行,随机分配390名高风险SMM患者接受达鲁单抗治疗或进行主动监测。在平均跟踪65.2个月后,研究人员观察到接受达鲁单抗治疗的患者在疾病进展或死亡的风险上减少了51%。五年后,63.1%的达鲁单抗患者仍然未出现进展,而监测组则为40.8%。达鲁单抗组的五年生存率也明显更高(93%对比86.9%)。
“这些发现代表了管理高风险潜伏性多发性骨髓瘤的重大进展,”梅奥诊所综合癌症中心的血液学家、试验主要研究员S. Vincent Rajkumar博士表示。“我们第一次可以提供一种治疗方法,可能大大推迟或避免转变为活跃疾病,从而改善患者的生活质量,并为他们提供更长、更健康未来的希望。”
尽管高血压是报告的主要副作用——在两组患者中都只发生在一小部分患者中——但与达鲁单抗相关的并不存在新的安全性问题。
“这项研究展示了支持使用达鲁单抗治疗高风险潜伏性多发性骨髓瘤的坚实证据,”拉吉库玛博士说,他担任荣誉于爱德华·C·罗森诺三世医学的爱德华·W·和贝蒂·奈特·斯克里普斯医学教授。
患者被鼓励与他们的医疗团队讨论这一新的治疗可能性,以了解它是否适合他们独特的情况。