一种新的药物显示出治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的潜力，这是一种导致显著肌肉退化的罕见遗传疾病。研究人员发现，一种名为K884的实验药物可以增强身体自然修复肌肉干细胞的能力。虽然现有的治疗方法可以减缓肌肉损伤，但它们并未解决根本问题。
一种新的药物显示出治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的潜力，这是一种导致显著肌肉退化的罕见遗传疾病。
麦吉尔大学的研究人员发现一种名为K884的化合物可以增强肌肉干细胞的自然修复机制。尽管现有的疗法可以减轻肌肉损伤，但它们未能解决根本挑战。
DMD在全球大约每5000个男孩中就有1人受影响，通常在青少年时期需要使用拐杖，并可能在成年早期出现危及生命的健康问题。
研究的资深作者、麦吉尔大学生物化学系助理教授Natasha Chang表示：“通过增强肌肉修复而不仅仅是减缓退化，促进肌肉干细胞活性的疗法可以显著提高DMD患者的生活质量。这可能有助于恢复肌肉功能，最终实现更大的独立性。”
从干细胞增强肌肉
Kanyr Pharma是一家生物技术公司，最初为癌症和代谢疾病研发了这种药物，但尚未获得特定的使用许可。这项临床前研究首次对DMD细胞进行了该药物的测试。
研究团队检查了受DMD影响的人类和小鼠的肌肉干细胞，以评估其对该药物的反应。他们发现K884抑制某些酶，允许肌肉干细胞转化为功能性肌肉组织。
Chang评论道：“K884特别令人期待之处在于它的靶向治疗。它专门影响受DMD影响的细胞，而不伤害健康的肌肉干细胞。”
不同于专注于特定遗传突变且不适用于每个患者的基因治疗，K884在细胞水平上运作，无论导致DMD的遗传变异，它都能恢复肌肉修复。她补充说，这一特性使之成为所有DMD患者可能的治疗途径。
重新审视DMD的理解
发表在《生命科学联盟》上的研究结果为一个不断扩展的研究体积提供了支持，质疑了关于DMD主要原因的先前假设。
Chang解释道：“历史上，这种疾病被视为一种与缺乏一种名为肌营养不良蛋白的蛋白质相关的肌肉问题。然而，最近的研究，包括我们的研究，表明恢复干细胞的功能对肌肉修复同样至关重要。”
研究团队打算继续评估该药物，专注于其安全性和长期效果，同时还将研究其他相关化合物，其中一些已经进入初步的人体试验。
这项研究得到了干细胞网络、击败杜氏基金会、加拿大健康研究院（CIHR）、理查德和艾迪斯·施特劳斯加拿大基金会以及Aclon基金会的支持。
