一项涵盖五大洲、涉及超过1,700名支气管扩张症患者的大型全球临床试验结果显示，名为brensocatib的每日一次口服药物作为这种慢性肺部疾病的治疗具有显著效果。这有望成为美国FDA首次批准的支气管扩张症治疗药物。
发布于今年四月的《新英格兰医学杂志》的这项大型全球临床试验结果显示，名为brensocatib的每日一次口服药物在治疗支气管扩张症这一慢性肺部疾病方面具有益处。
这项临床试验的结果非常重要，因为目前没有FDA批准的支气管扩张症药物，这是一种伴随持久肺道炎症和感染的慢性疾病。支气管扩张症通常源于对气道的各种损伤，导致通往肺部的“支气管”管道永久性扩大，更容易受到感染和慢性炎症的影响。
支气管扩张症的症状包括伴有痰（粘液）产生的慢性咳嗽、呼吸急促和疲劳。患者经历的这种痛苦病症的急性加重阶段表现为咳嗽和痰量加重，通常伴有发热、呼吸急促或胸痛，进一步削弱患者的生活质量。严重的急性加重可能导致住院治疗和肺功能的永久性丧失。
支气管扩张症影响多达500,000名美国人，但由于该病症的症状与其他肺部疾病（如慢性阻塞性肺病或哮喘）相似，常常出现误诊或延迟诊断的情况。
康涅狄格大学医学院的高级研究作者马可·梅特斯基博士担任全球多中心随机临床试验的指导委员会成员，并是康涅狄格大学医学院临床试验中心的首席研究员。梅特斯基专注于支气管扩张症的护理，长期担任康涅狄格大学健康医院专门支气管扩张症护理中心的主任。
大多数支气管扩张症患者会随着时间的推移失去肺功能，这是由于渐进性疾病造成的不可逆损伤。然而，在这项涵盖1,721名患者的大型国际随机ASPEN试验中，新型的DPP-1抑制剂药物以10mg或25mg的药片剂量与安慰剂对照，且为期52周，显示出显著降低了用药患者的急性加重年发生率，同时减缓了肺功能的下降。此外，作者报告称，在每个brensocatib组中，近一半（48.5%）的患者在52周后保持无加重状态。
梅特斯基表示：“支气管扩张症患者的生活质量受损，”他个人在康涅狄格大学健康医院护理超过100名患有该病的患者。“研究结果表明，brensocatib将帮助许多生活在支气管扩张症中的患者。在整个研究过程中，支气管扩张症患者的生活质量得到了测量，并且接受该药物的患者的生活质量有所改善。”
梅特斯基强调：“支气管扩张症的肺部急性加重可能持续几天或几周，预防它们是很重要的。然而，这种药物导致的生活质量改善，即使在患者没有出现急性加重时，也为遭受每日症状困扰的许多患者提供了希望。”
梅特斯基总结：“这是一种非常有前景的新疗法，可能成为FDA首次批准的支气管扩张症治疗药物。”
Insmed公司是该药物的制造商并资助了这项临床试验。
