最近的研究表明，药物重定位可能是治疗视网膜退行性疾病的一种潜在选择。一项研究揭示，使用三种现有药物——坦索罗辛、美托洛尔和溴隐亭的组合疗法有效减缓了临床前视网膜病模型中疾病的进展。
药物重定位涉及利用现有药物治疗它们最初不用于的疾病。本研究的重点是对遗传性视网膜退行性疾病（IRD）进行药物重定位，这是一组导致视网膜功能和结构退化的遗传性疾病，最终导致视力逐渐丧失，并可能导致失明。目前大多数IRD缺乏有效的治疗方案，全球存在显著的未满足医疗需求。
联合药物疗法的有效性
研究表明，三种药物的组合显著减缓了疾病进展，并减少了多种动物模型中IRD的症状。该组合包括美托洛尔，一种用于血压和心脏病的药物；坦索罗辛，治疗良性前列腺增生的药物；以及溴隐亭，一种用于帕金森病的老药。
据研究的第一作者亨利·莱农恩博士表示，无论药物最初的用途如何，药物在分子水平上的作用对于药物重定位至关重要。这三种药物通过靶向被认为促进视网膜退行性病变的细胞内信号通路发挥作用。
药物重定位在罕见疾病中的潜力
药物重定位可能为治疗像IRD这样的罕见疾病提供希望，因为制药公司通常对这些疾病缺乏重大兴趣，原因在于经济诱因有限。通过对现有药物进行重定位，研究人员可以加快药物开发过程，并显著降低成本。重定位药物已经经过安全性测试和早期临床试验，从而简化了市场批准的路径。
总体而言，药物重定位提供了一种有前途的方法，以解决在罕见疾病和当前缺乏有效治疗的疾病中的医疗需求。
